Gen düzenleme, mutasyona bağlı olan birçok hastalıkla başa çıkmada oldukça etkili bir yöntem olabilir. Salk Enstitüsü bilim insanları, mutasyon hastalıklar iş başındayken düzenlemeleri gerçekleştirebilecek bir tedavi yöntemi geliştirdiklerini açıkladılar.

Yaygınlaşan gen düzenleme tekniği CRISPR-Cas9 ile sorunlu bir genin sağlıklı bir kopyasını DNA’nın kodlanmayan bölgesine ekleyerek mutasyon hastalıklarıyla başa çıkılıyor. DNA, kendini onarırken; normal gen, eskinin yanında genomla birleşiyor ve risk almadan mutasyonun zararlarını ortadan kaldırıyor.

Laboratuvar testlerinde, bu tedavinin erken yaşlandıran bir hastalık olan progeria üzerinde çarpıcı etkileri oldu. Bu yöntem ile tedavi edilen deney farelerinin yaşlanma etkilerinde azalma görüldü. Ayrıca fareler tedavi sonucunda yüzde 45 daha uzun süre yaşadı. Bu, aynı tedaviyi görecek insan için 10 yıldan fazla bir süre olarak ön görülüyor.

Gen düzenleme ile hastalıkların tedavi edilmesi, şu anda laboratuvar ortamında test ediliyor. Bu aşamanın bir üst basamağı ise klinik denemeler olacak. Ancak şimdilik klinik denemeler için biraz daha süre gerektiğini belirtmemizde fayda var. Klinik denemelerin de başarılı olmasının ardından doktorlar, mutasyona dayalı hastalıkları tedavi edebilir.